在CRISPR药物首次获批仅一年多后，基因编辑技术在治疗癌症和血液疾病方面取得了显著进展。Casgevy疗法，针对镰状细胞病和β-地中海贫血，已证明其疗效至少可以持续五年。这一成果在加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国血液学会年会上公布，标志着CRISPR基因编辑技术在临床应用中迈出了重要一步。
Casgevy疗法通过CRISPR-Cas9技术重新激活胎儿血红蛋白的产生，以补偿血红蛋白基因突变的影响。英国于去年11月成为首个批准Casgevy的国家，随后美国食品药品监督管理局（FDA）也在12月批准了该疗法。目前，全球已有超过45个治疗中心获准提供Casgevy，但220万美元的高昂治疗费用使得各国在如何将其纳入医疗保健预算中面临挑战。
尽管Casgevy疗法展现出巨大潜力，但其复杂性和高昂成本引发了普及难题。专家强调，开发安全、有效且易于获取的疗法是当务之急。同时，新的基因编辑技术如碱基编辑和prime editing正在被测试，以提高治疗的安全性和精确性，减少对化疗的依赖。这些进展对于提高血液疾病基因编辑治疗的安全性和可及性至关重要，尽管存在风险，但CRISPR基因编辑技术的快速发展为未来治疗提供了新希望。
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